小兒骨肉瘤是原發于骨組織的惡性腫瘤，因腫瘤細胞能直接生成腫瘤類骨組織，過去曾被稱為成骨肉瘤或生骨肉瘤;兒童骨生長發育旺盛時期期或生長發育期較長的青少年者，發病率最高。發生年齡多在10～15歲，男孩較女孩多2倍。好發于四肢長骨干骺端，以股骨下端最多見，達50%以上;脛骨上端和肱骨上端次之，約占10～20%;偶見于盆骨、脊柱骨和肋骨。在兒童惡性骨腫瘤中，骨肉瘤發病居首位，占小兒惡性實體瘤的6～8%。
早期綜合治療以化療和手術為主。化療作為骨源性肉瘤術前和術后的輔助療法是個重大進展，可使生存率明顯改善，使其作用和地位不再有異議，每個病例均應接受化療。
已證明大劑量甲氨喋呤(MTX)并用甲酰四氫葉酸鈣解救劑對其有效，阿霉素、順鉑和環磷酰胺等也有效，但宜聯合應用。文獻報道認為術前化療有利于殺滅就診時體內已存在的微小轉移灶，也可使腫瘤縮小，有利于手術進行。并可觀察藥物的效應以提供術后是否應用同種藥物的依據。聯合化療方案眾多，但大劑量化療有出現嚴重毒性反應的可能，以MTX最顯著。在MTX用量上，文獻中很不一致，據專家經驗，其在小兒的用量，以每次每平方米體表面積1500mg為宜;考慮到個體差異，首劑使用時還可減少為每平方米體表面積750 mg;術前化療10～12周。
手術根據腫瘤浸潤范圍而選用，傳統治療是將生腫瘤的全骨連周圍的軟組織一并切除，通常需在病骨的上方截肢。近年在一些醫院，正進行著保留肢體的各種術式的評價，如節段性截除和截除重建術等，估計可能有半數病例可實施保守的手術方法。
術后化療根據腫瘤病理檢查結果而定，若90%以上瘤細胞壞死，說明可繼用術前方案，若60%以下癌細胞壞死，則宜改用其他藥物制定方案。持續化療時間為8～12個月。