近年來雖有不少抗癌新藥問世，但由于神經中樞有血腦屏障存在，很多藥物未能進入腦內而歸于無效。近年來發現經頸動脈注射高滲溶液能使血腦屏障開放2~12h，利用這技術可擴大化療的范圍及療效。目前認為對顱內腫瘤有使用價值的藥物有：
1)亞硝基脲藥物
2)鬼臼噻吩甙(VM26)：是鬼臼毒的半合成衍生物，脂溶性，能通過血腦屏障，為最新的廣譜抗癌劑。毒性較小，無蓄積作用。
3)甲基芐肼(PCB)能通過血腦屏障，對惡性膠質瘤有效，但毒性較大，對神經系統及骨髓影響較大。常與CCNU等藥聯合應用。
4)其他化療藥物： 有：①羥基脲(HU)：為一種放射增敏劑，常與上述藥物聯用。②順氯氨鉑(DDP)：對胚胎生殖細胞源性腫瘤及分泌甲胎蛋白的腫瘤有效。③阿霉素(ADM)：對腦瘤的療效未肯定，常與CCNU及VM26聯用。④長春新堿(VCR)一般均與其他藥物聯用。
近年來的趨向是聯合化療，由多種抗癌藥組成序列化療，以增加化療的效果。序列化療的原則是各藥物必須無交叉毒性反應，其作用能覆蓋整個細胞周期，有相互協同作用。